Ремонт генома

Галина Костина

Американская компания Orphagenix, основанная в 2005 году, объявила о готовности начать работу по восстановлению поврежденных ДНК. Она будет использовать методику, разработанную учеными Института биотехнологий Университета Делавэра. По словам профессора университета Эрика Кмайека, эта технология запатентована и прошла достаточно много испытаний для того, чтобы применять ее в клинике на коммерческой основе.

Ученые говорят, что с помощью этой методики можно лечить около 5 тыс. генетических заболеваний. В первую очередь Orphagenix займется так называемыми точечными мутациями - нарушениями, вызванными лишь одним неправильным нуклеотидным основанием в гене. К таким болезням относятся, например, анемия Геррика (нарушение строения гемоглобина) и болезнь Верднига-Гоффмана (поражение двигательных клеток спинного мозга).

Специалисты разных стран проводят исследования с целью устранения генных дефектов. Исследователи Лондонского университета и офтальмологической больницы Мурфилдс работают с двенадцатью пациентами с врожденными заболеваниями глаз - разными формами дегенерации сетчатки. Методика заключается в доставке работающих копий нужного гена с помощью безвредного вируса-носителя непосредственно в пораженный орган. Многочисленные эксперименты, проведенные на собаках, позволили восстановить зрение почти у всех животных.

Медицинский центр Вейлла Корнелла в Нью-Йорке объявил о завершении первой стадии клинических испытаний метода генной терапии против болезни Паркинсона. Больным с помощью безвредного вируса вводились копии гена, ответственного за синтез ГАМК (гамма-аминомасляной кислоты). Испытания показали, что интенсивность симптомов в результате снизилась как минимум на 25%, а у некоторых пациентов - на 40-65%.

В американском Национальном институте рака испытывают методику доставки с помощью ретровирусов генетически измененных Т-лимфоцитов для борьбы с поздними стадиями меланомы. У двух пациентов произошел регресс меланомы (и пока у них не находят ее признаков), у других - опухоли рассасывались или уменьшались до тех размеров, когда их можно было удалить хирургическим путем.

Статьи на тему: «Здравоохранение»